Il daraxonrasib, la terapia mirata che raddoppia la sopravvivenza nei pazienti con tumore del pancreas metastatico già sottoposti a trattamento, non è ancora disponibile in Italia. Il farmaco ha ricevuto l'approvazione della Food and Drug Administration negli Stati Uniti lo scorso agosto, ma la Revolution Medicines, l'azienda che lo produce, non ha ancora presentato il dossier registrativo all'Agenzia europea dei medicinali. La conseguenza è che i pazienti italiani non possono accedere alla cura attraverso i canali ordinari.
Di fronte a questa situazione, l'Associazione Italiana di Oncologia Medica ha chiesto con forza l'avvio immediato del programma di uso compassionevole. Il presidente Massimo Di Maio ha spiegato che «da decenni non vi erano progressi significativi» nella cura di questa neoplasia e che i malati non possono attendere i tempi tecnici della procedura regolatoria europea. La richiesta dell'AIOM è che il farmaco venga reso accessibile in tempi rapidi a chi non ha alternative terapeutiche efficaci.
Il tumore del pancreas è una delle neoplasie con la prognosi peggiore. Viene spesso diagnosticato in fase avanzata, quando l'intervento chirurgico non è più praticabile, e le opzioni di trattamento disponibili sono limitate. Negli ultimi decenni la ricerca ha prodotto pochi risultati concreti in termini di sopravvivenza, motivo per cui l'arrivo di una terapia mirata capace di raddoppiare la sopravvivenza nei pazienti metastatici già trattati è considerato un passaggio rilevante.
Il daraxonrasib agisce su specifiche alterazioni molecolari del tumore ed è stato sviluppato per colpire le cellule malate in modo selettivo. Secondo i dati disponibili, nei pazienti con neoplasia metastatica già sottoposti a precedenti trattamenti la terapia è in grado di estendere in modo significativo la sopravvivenza rispetto alle cure standard. L'approvazione statunitense di agosto ha rappresentato il primo via libera regolatorio al mondo.
In Europa, però, l'iter è ancora fermo alla fase iniziale. Senza la presentazione del dossier alla European Medicines Agency, non può essere avviata la procedura di valutazione che porta all'autorizzazione all'immissione in commercio. L'uso compassionevole rappresenta lo strumento previsto per consentire l'accesso a farmaci non ancora autorizzati a pazienti con malattie gravi o rare che non hanno valide alternative terapeutiche. È su questo canale che l'AIOM chiede di intervenire subito.
La richiesta dell'associazione oncologica non riguarda soltanto l'aspetto regolatorio, ma anche il diritto dei pazienti a non restare esclusi da un'opportunità di cura disponibile in altri Paesi. Il tema dell'accesso disomogeneo alle nuove terapie tra Stati Uniti ed Europa è da tempo al centro del dibattito sanitario, e il caso del daraxonrasib lo ripropone in modo netto: un farmaco approvato oltreoceano resta inaccessibile ai malati italiani in attesa che l'azienda completi le procedure europee.
L'AIOM ha sottolineato che l'attivazione del programma di uso compassionevole consentirebbe ai pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattati di accedere alla terapia mentre l'iter regolatorio europeo segue il suo corso. La decisione spetta ora all'azienda produttrice e alle autorità competenti, chiamate a valutare la richiesta dell'associazione e le condizioni per rendere disponibile il farmaco in Italia.